L'activité de développer et de vendre des médicaments est une industrie énorme, avec des entreprises apportant des milliards de revenus chaque année. À l'échelle mondiale, les ventes de médicaments d'ordonnance devraient dépasser les 1,3 billion de dollars en 2018. Les ventes de produits pharmaceutiques sont plus importantes que le produit intérieur brut de 15 pays combinés. Pour certaines personnes, en particulier celles atteintes de maladies rares, le coût de ces médicaments peut être cher. Les médicaments orphelins, des médicaments conçus pour traiter des maladies que seules quelques personnes connaissent, peuvent facilement coûter cher dans les six chiffres.
Certaines compagnies d'assurance ne couvriront pas la totalité ou une partie importante de ces médicaments, laissant les familles et les personnes touchées gérer eux-mêmes les coûts. C'est un fardeau financier important pour beaucoup et a causé beaucoup d'attention à l'industrie.
Certaines mesures ont été mises en place pour compenser les coûts, tels que les organismes sans but lucratif et les programmes d'aide sur ordonnance. Bien que cela puisse être utile pour certains, un grand pourcentage de personnes ne sont pas admissibles et doivent payer de leur poche pour ces médicaments vitaux.
01 Glybera
Son fabricant, UniQure, a déclaré en 2017 qu'il ne renouvellerait pas l'autorisation de mise sur le marché du médicament en Europe. En dépit de son prix élevé, Glybera ne s'est jamais fait remarquer en raison de la demande extrêmement limitée des patients.
02 Soliris
Soliris peut coûter jusqu'à 700 000 $ par année aux patients, un médicament efficace utilisé pour traiter l'hémoglobinurie paroxystique nocturne. Seulement 8 000 personnes dans le monde ont la maladie. La maladie détruit les globules rouges, provoquant des infections, de l'anémie et des caillots sanguins chez les patients.
En septembre 2017, les autorités canadiennes ont ordonné au fabricant Alexion Pharmaceuticals de baisser le prix de Soliris, le qualifiant d'excessif.
03 Elaprase
Elaprase est utilisé pour traiter le syndrome de Hunter, une affection extrêmement rare touchant seulement 500 personnes aux États-Unis qui inhibe la fonction cérébrale et le développement physique. Le coût annuel du médicament est de plus de 500 000 $.
04 Naglazyme
Naglazyme est utilisé pour traiter le syndrome de Maroteaux-Lamy, une affection qui affecte les tissus conjonctifs. Les symptômes courants comprennent le nanisme, le développement inhibé, les problèmes cardiaques et les lésions cérébrales. Le médicament coûte plus de 365 000 $.
05 Cinryze
Cinryze traite une maladie appelée angioedème, une maladie affectant une personne sur 50 000 aux États-Unis. Au coût de 350 000 $ par année, le médicament gère le gonflement des mains, de la gorge et de l'estomac.
06 Folotyn
Folotyn est une thérapie pour une forme rare de cancer appelée lymphome à cellules T. Il est considéré comme un traitement de dernier recours qui dure six semaines. À un coût de plus de 320 000 $, il n'a pas été démontré qu'il prolonge la vie très longtemps, il n'est donc habituellement utilisé que dans des circonstances extrêmes.
07 Acthar
Acthar est prescrit pour traiter les spasmes ou les convulsions infantiles. Cette affection affecte généralement les enfants âgés de quatre à 11 mois, mais Acthar est approuvé pour traiter les enfants jusqu'à l'âge de deux ans. Il est également utilisé pour traiter une variété de conditions chez les adultes, y compris la sclérose en plaques. Il en coûte plus de 200 000 $ par année.
Une étude publiée en 2017 dans le Journal of American Medical Associaton a remis en question l'efficacité d'Acthar, suggérant qu'elle n'était pas plus efficace que d'autres traitements moins coûteux disponibles.
08 Myozyme
Myozyme est un traitement pour Pompe, une maladie rare et parfois mortelle qui attaque le coeur et les muscles squelettiques. Lorsqu'elle affecte les nourrissons, la mortalité frappe souvent la première année. Le myozyme est une enzyme spécifique du glycogène lysosomal qui, dans les études, a augmenté la capacité de survie et réduit le recours aux ventilateurs. Son coût annuel se situe entre 100 000 $ et 300 000 $ par année. Il n'est actuellement pas disponible aux États-Unis