Cependant, tous les exemples et essais à ce jour impliquent une thérapie cellulaire somatique .
Autrement dit, ils ne modifient que la génétique des cellules du patient autres que le sperme germinal ou les cellules ovulaires.
Préoccupations de thérapie génique de la lignée germinale
La thérapie génique sur les cellules germinales génère beaucoup de controverses car tout changement devient héréditaire (puisque la progéniture reçoit l'ADN manipulé). Cela permet, par exemple, non seulement de corriger un défaut génétique qui cause le syndrome du garçon-bulle chez le patient, mais aussi d'éliminer le défaut de façon permanente dans les générations suivantes de cette famille. Cet exemple est une maladie génétique relativement rare mais il en existe beaucoup d'autres, par exemple la maladie de Huntington ou la dystrophie musculaire de Duchenne, qui sont plus fréquentes et pourraient, théoriquement, être éliminées dans les familles souffrant de ces troubles.
L'élimination complète d'une maladie dans une famille est un avantage spectaculaire, mais si quelque chose d'imprévu survient (comme la leucémie, le premier groupe d'enfants traités pour un syndrome d'immunodéficience en utilisant une approche de thérapie génique a été introduit) , le problème génétique est transmis aux enfants à naître des générations futures.
Le souci de propager des erreurs germinales de thérapie génique ou des effets secondaires pour les générations futures est certainement lui-même assez sérieux pour arrêter toute considération de la thérapie génétique germinale, mais les erreurs ne sont pas le seul problème.
Améliorations génétiques ne sont pas une préoccupation maintenant
Une autre préoccupation est que ce genre de manipulation pourrait ouvrir la possibilité d'insérer des gènes pour fournir des caractéristiques bénéfiques perçues, telles qu'une intelligence accrue, une tendance à la taille, ou même des couleurs oculaires spécifiques.
Cependant, la préoccupation morale concernant l'utilisation de cette technologie pour des améliorations génétiques n'est pas vraiment une question pratique immédiate car la science n'a pas une assez bonne connaissance de la génétique impliquée avec la plupart de ces caractéristiques complexes pour faire des approches de thérapie génique réalisable à ce stade.
Controverses sur les thérapies germinales et la méthode scientifique
À la fin des années 1990, il y a eu beaucoup de discussions concernant le potentiel de la thérapie génique germinale et les préoccupations éthiques qui l'accompagnent. Il y avait un certain nombre d'articles traitant de ce sujet dans la nature et le journal de l'institut national de cancer. L'Association américaine pour l'avancement des sciences a même organisé le Forum sur les interventions sur les germes humains en 1997, où les représentants scientifiques et religieux semblaient se concentrer sur ce qui devait ou ne devait pas être fait plutôt que sur l'état actuel de la science.
Fait intéressant, cependant, il y a peu de discussion actuelle sur la thérapie germinale. Peut-être la tragédie de Jesse Gelsinger, qui est décédée suite à une réaction allergique sévère lors d'un essai de thérapie génique à l'Université de Pennsylvanie en 1999, et le développement imprévu de la leucémie chez les nourrissons traités pour un trouble immunitaire au début des années 2000 ont engendré un certain niveau d'humilité, et a produit une meilleure appréciation des contrôles minutieux et procédure expérimentale prudente.
L'accent actuel semble être plus sur la production de résultats solides et de procédures robustes sur lesquelles s'appuyer plutôt que de faire avancer l'enveloppe pour obtenir de nouveaux remèdes spectaculaires. Certes, des résultats étonnants se produiront mais, pour produire des traitements pratiques et sûrs, de nombreuses études scientifiques rigoureuses, méthodiques et souvent laborieuses sont nécessaires.
Potentiel futur pour les thérapies germinales
À mesure que les progrès dans le domaine progressent, et que la manipulation génétique humaine devient plus robuste, prévisible et routinière, la question des thérapies germinales réapparaîtra certainement. Beaucoup d'entre eux établissent déjà des divisions claires et des lignes directrices sur ce qui est permis ou non. Par exemple, l'église catholique a émis des directives spécifiques quant à la thérapie génique de type qu'elle juge appropriée.
Rares sont ceux qui seraient assez téméraires pour envisager des essais thérapeutiques germinaux étant donné notre compréhension limitée de cette procédure très complexe.
Bien que les chercheurs de l'Oregon poursuivent activement une forme très spécialisée de thérapie génique germinale qui modifie juste l'ADN compartimenté dans les mitochondries. Même ce travail, cependant, a attiré la critique. Même avec une bien meilleure compréhension de la génomique et de la manipulation génétique depuis le premier test de thérapie génique en 1990, il y a encore de grandes lacunes dans la compréhension.
Il est probable que, finalement, il y aura des raisons impérieuses d'entreprendre des thérapies germinales. Cependant, la création de lignes directrices sur la façon dont les applications futures de la thérapie génique devraient être réglementées ne serait fondée que sur des spéculations. Nous ne pouvons que deviner nos capacités et connaissances futures. La situation réelle, quand elle arrivera, sera différente et changera probablement les perspectives éthiques et scientifiques.